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Entreprise États-Unis. Décès d’une enfant traitée dans une étude clinique sur une thérapie génique

13:15  15 octobre  2020
13:15  15 octobre  2020 Source:   ouest-france.fr

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La biotech française Lysogene a annoncé jeudi le décès d ' un de ses patients, une enfant de cinq ans, traité aux Etats - Unis dans le cadre d ' une étude clinique évaluant un traitement par thérapie génique d ' une maladie pédiatrique rare et incurable. L'entreprise précise dans un communiqué que "la cause

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L’essai clinique LYS-SAF302 vise à développer une thérapie génique de la mucopolysaccharidose de type IIIA (MPS IIIA) (photo d’illustration). © THOMAS PETER / ARCHIVES REUTERS L’essai clinique LYS-SAF302 vise à développer une thérapie génique de la mucopolysaccharidose de type IIIA (MPS IIIA) (photo d’illustration).

La biotech française Lysogene a annoncé, jeudi 15 octobre, le décès d’une de ses patientes, une fillette de cinq ans, traitée aux États-Unis dans le cadre d’une étude clinique évaluant un traitement par thérapie génique d’une maladie pédiatrique rare et incurable.

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Il a souligné que des thérapies actuelles contre la leucémie, comme la greffe de moelle osseuse Bientôt une thérapie génique efficace contre la leucémie ? Article d'Agnès Roux paru le 13 juillet 2013. Cette thérapie génique a montré son efficacité chez la souris pour traiter certains types de

Une étude clinique a débuté aux États - Unis à l'initiative du laboratoire français Sanofi et de l'américain Regeneron sur des patients hospitalisés avec une forme sévère du coronavirus Covid-19, annoncent ces deux laboratoires, lundi 16 mars. Le recrutement des patients va commencer

Une fillette de cinq ans, traitée aux États-Unis dans le cadre d’une étude clinique évaluant un traitement par thérapie génique d’une maladie pédiatrique rare et incurable est décédée. Sa mort a été annoncée par la société de biotech française Lysogene, qui suivait cette jeune patiente. L’entreprise précise dans un communiqué que « la cause immédiate du décès est pour le moment inconnue » et qu'« à ce stade, il n’y a pas de preuve que cet évènement soit lié à l’administration du produit » utilisé dans cette étude clinique internationale en phase 2/3 (sur une procédure de tests en trois phases).

18 patients ont été traités dans le cadre de cette étude clinique

L’enfant n’était pas hospitalisée au moment de son décès. Elle avait déjà reçu le traitement dans un des quatre centres américains d’essai clinique de Lysogene et était retournée à son domicile, a précisé l’entreprise. L’essai clinique LYS-SAF302 vise à développer une thérapie génique de la mucopolysaccharidose de type IIIA (MPS IIIA), qui est une maladie pédiatrique neuro-dégénérative grave, d’origine génétique, actuellement incurable et aussi connue comme la maladie de Sanfilippo de type A.

Pour l’instant, 18 patients ont été traités dans le cadre de cette étude clinique, en Europe et aux États-Unis. L’entreprise s’est dite « profondément attristée par le décès de cet enfant » et maintient « son engagement à l’égard du programme LYS-SAF302 et de la communauté de patients Sanfilippo ».

L’entreprise assure être en train de compiler « des informations additionnelles » et va mener une enquête pour définir les causes du décès.

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